February 20, 2024

SAYAIni adalah keputusan yang telah ditunggu-tunggu oleh jutaan orang yang terkena penyakit Alzheimer dan keluarga mereka—obat pertama yang disetujui sepenuhnya untuk mengobati penyakit, bukan gejalanya. Pada tanggal 6 Juli, Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) memberikan persetujuan penuh untuk lecanemab, atau Leqembi, untuk mengobati Alzheimer pada orang pada tahap awal kondisi neurodegeneratif ringan.

Dokter sudah dapat meresepkan lecanemab, yang dibuat oleh Eisai Inc. dan Biogen, karena telah tersedia dengan persetujuan yang dipercepat dari FDA sejak Januari, tetapi persetujuan bersyarat tersebut memiliki akses terbatas. Pusat Layanan Medicare dan Medicaid (CMS), yang mengoperasikan Medicare, memutuskan sebagai tanggapan atas persetujuan yang dipercepat bahwa itu tidak akan menutupi biaya lecanemab $ 26.500 per tahun kecuali orang menjadi bagian dari uji klinis yang terus mengumpulkan information keamanan dan efektivitas pada obat. CMS mengatakan itu hanya akan mengganti obat di luar penelitian jika obat tersebut menerima persetujuan penuh FDA, yang sekarang dimilikinya, dan orang-orang mendaftar dalam daftar yang mengharuskan dokter untuk terus melaporkan information keamanan dan keefektifan untuk pasien mereka yang menggunakannya.

Persyaratan pendaftaran membuat persetujuan menjadi kemenangan yang pahit, kata beberapa pendukung pasien. “Itu adalah ciri khas, dan sesuatu yang harus kita rayakan dengan makan malam sampanye,” kata Jim Taylor, salah satu pendiri Voices of Alzheimer’s, kelompok advokasi pasien, yang istrinya Geri didiagnosis menderita penyakit tersebut pada tahun 2012. “Tapi kita bisa ‘ t sampai kita tahu apakah orang yang hidup dengan penyakit itu dapat mengaksesnya atau tidak.”

Asosiasi Alzheimer tetap bersikukuh bahwa meskipun mendukung kebutuhan untuk lebih memahami bagaimana lecanemab bekerja pada pasien nyata, “persetujuan tradisional dengan jenis information yang telah disajikan oleh Eisai untuk Leqembi seharusnya tidak memerlukan jenis pendaftaran apa pun,” kata Maria Carillo, kepala sains Asosiasi. “Kami merasa perlu dengan semua perawatan untuk mempelajari lebih lanjut tentang keamanan dan kemanjuran. Tetapi apakah itu diperlukan untuk liputan? Seharusnya tidak begitu.”

Dalam beberapa jam setelah keputusan FDA, CMS merilis tautan bagi dokter untuk mendaftar di portal pendaftarannya, sesuai dengan pernyataan sebelumnya bahwa itu akan “mudah digunakan” dan “jika memungkinkan, menu drop-down akan tersedia.” Menanggapi pertanyaan dari TIME tentang seberapa umum pendaftar tersebut, dan apakah cakupan untuk obat lain datang dengan kondisi serupa, juru bicara CMS mengutip obat radiasi untuk mengobati kanker dan perangkat seperti katup jantung dan stent. Dalam membela registri, juru bicara mengatakan bahwa mencakup terapi di bawah persyaratan registri “dapat mempercepat akses penerima manfaat sebelumnya ke teknologi inovatif sambil memastikan bahwa perlindungan pasien yang sistematis, termasuk jaminan bahwa teknologi disediakan untuk pasien yang sesuai secara klinis, tersedia untuk mengurangi risiko yang melekat pada teknologi baru.”

Berdasarkan pernyataan sebelumnya, jenis informasi yang dibutuhkan CMS dalam pendaftarannya adalah information yang sudah dikumpulkan dokter, termasuk laporan efek samping seperti peradangan otak dan hasil tes kognitif untuk memverifikasi analysis pasien penyakit Alzheimer ringan. CMS juga telah meminta information tambahan yang mendokumentasikan peningkatan yang berarti pada pasien yang memakai obat, efek samping apa pun, dan bagaimana manfaat dan risiko ini berubah seiring waktu dengan penggunaan yang berkelanjutan.

Pakar yang lebih sinis mengatakan keputusan CMS untuk meminta pendaftaran mungkin didorong oleh tujuan yang lebih praktis untuk membatasi pembayaran untuk terapi Alzheimer pertama yang efektif. Sementara obat lain, aducanumab, disetujui sebelum lecanemab dan juga mengobati penyakit, hasilnya kurang konsisten, dan baik dokter maupun pasien kurang mau menggunakannya. “Biasanya ketika CMS menunda sesuatu…itu karena masalah biaya,” kata Tomas Philipson, profesor ekonomi emeritus di College of Chicago, yang sebelumnya bertugas di CMS. “Pertanyaannya adalah, apakah mereka menatap biaya whole atau hanya menatap biaya obat-obatan?”

Dalam sebuah makalah yang diterbitkan oleh College of Chicago, Philipson menghitung bahwa sistem kesehatan dapat menghemat sekitar $300 miliar hingga $1,8 triliun secara keseluruhan jika lebih banyak penderita Alzheimer diobati dengan obat-obatan seperti lecanemab yang dapat menunda perkembangan penyakit mereka. “Ada kesalahpahaman umum, yang umum terjadi di CMS, bahwa pengeluaran obat yang meningkat pasti mengarah pada biaya Medicare yang lebih tinggi yang seringkali tidak benar,” kata Philipson. “Sering kali, ketika Anda memiliki obat baru, whole pengeluaran perawatan kesehatan turun karena obat baru mengimbangi pengeluaran lainnya.”

Dalam kasus apa pun, dokter harus mendaftar di register sehingga pasien mereka dapat menerima penggantian Medicare untuk obat tersebut, dan dalam beberapa bulan mendatang, akan menjadi jelas apakah register menjadi penghalang untuk mengakses atau tidak. “Saya memang khawatir jika [CMS] membuat terlalu sulit bagi praktisi yang tidak berada di pusat medis akademik besar — ​​dalam praktik swasta atau mereka yang membantu komunitas yang kurang terlayani — maka itu akan semakin membatasi akses, ”kata Dr. Reisa Sperling, direktur pusat penelitian dan perawatan Alzheimer di Brigham and Girls’s RSUD. Untuk spesialis seperti dia, di pusat medis besar, bergabung dengan registri mungkin bukan hal yang besar. Bahkan, banyak kelompok seperti dia telah mendaftar di AlzNet Asosiasi Alzheimer, sebuah portal untuk merekam pengalaman pasien dengan obat-obatan seperti lecanemab sehingga dokter lain dapat belajar dari mereka dan lebih memahami bagaimana orang merespons obat tersebut. Tidak jelas apakah portal CMS akan menduplikat AlzNet atau apakah ada cara untuk merampingkan pengumpulan information antara kedua sistem; Carillo mengatakan Asosiasi Alzheimer berencana untuk membahas masalah ini dengan CMS dalam pertemuan mendatang.

Mengatasi cakupan, dan karena itu akses, sangat penting untuk lebih memahami dampak sebenarnya dari obat pemodifikasi penyakit seperti lecanemab terhadap Alzheimer. “Saya melihat obat ini terutama sebagai katalis yang terlambat untuk perubahan transformasional,” kata Dr. Alvaro Pascual-Leone, profesor neurologi di Harvard Medical College dan direktur medis di Hebrew SeniorLife, fasilitas kesehatan senior nirlaba di New England. “Perawatan demensia saat ini tidak seperti yang seharusnya. Ini reaktif — kami menunggu sampai orang memiliki kecacatan yang substansial karena kami tidak melakukan pemeriksaan apa pun sebelumnya, ”katanya. Memiliki obat-obatan yang efektif seperti lecanemab dapat memacu lebih banyak dokter untuk mulai menguji pasien mereka untuk tanda-tanda pertama demensia Alzheimer, dan membimbing mereka ke arah tidak hanya terapi obat tetapi juga perubahan gaya hidup, yang telah ditunjukkan oleh penelitian, pada beberapa orang, dapat mengurangi perkembangan kognitif. penurunan hingga 40%—lebih dari 27% yang dicatat dengan lecanemab.

“Ketika kami hanya melakukan terapi simtomatik, mungkin ada nihilisme terapeutik tertentu bahkan di pihak ahli saraf tetapi juga dokter perawatan primer karena tidak ada urgensi yang besar untuk membuat analysis,” kata Dr. Charles Bernick, ahli saraf di Cleveland Clinic Lou Ruvo Pusat Kesehatan Otak di Nevada. “Tapi sekarang, dengan terapi yang efektif, ada.”

Namun, penting untuk menetapkan ekspektasi, karena meskipun lecanemab dapat memperlambat penurunan fungsi kognitif yang berkelanjutan, lecanemab tidak dapat meningkatkan daya ingat orang. Pada dasarnya, ini mendorong kembali penurunan yang stabil untuk memberi pasien lebih banyak waktu di mana mereka dapat tetap mandiri dan mampu mengurus diri sendiri. Memiliki waktu itu sangat penting bagi pasien seperti John Domeck, seorang pensiunan pengacara di Aurora, Ohio, yang didiagnosis menderita Alzheimer pada tahun 2019. Dokternya jujur ​​tentang pandangannya, memberi tahu dia dan istrinya Ann bahwa dia akan memiliki waktu sekitar delapan tahun sebelum gejala kondisi yang lebih parah mulai muncul, termasuk masalah dengan bicaranya, kecanggungan fisik, kehilangan ingatan yang lebih serius dan akhirnya tidak bisa menelan. Selama hampir setahun mereka berfokus pada aktivitas gaya hidup yang dapat memperlambat Alzheimer—membaca, berolahraga, mengerjakan teka-teki, dan berusaha untuk tetap terlibat secara sosial, meskipun ada penguncian COVID-19. “Kami duduk di jalan masuk dan berbicara dengan tetangga kami,” kata Ann. Pada tahun 2020, Domeck mengikuti uji coba lecanemab, dan selama 18 bulan dia dan Ann tidak tahu apakah mendapatkan obat atau plasebo dua kali sebulan. Setelah penelitian berakhir, dia mulai menerima obat tersebut secara pasti pada Juli 2022, dalam bagian percobaan label terbuka, yang akan berlanjut selama dua tahun atau lebih. “Saya melihat perbedaannya,” kata Ann tentang peningkatan memori jangka pendek suaminya sejak tahun lalu. Di sebuah pertemuan pantai dengan kerabat dua minggu lalu, dia mengatakan John ingat minuman yang disajikan selama perayaan Natal keluarga mereka yang lalu. “Itu mengejutkan saya,” katanya. “Hal-hal jangka pendek yang tidak akan pernah dia ingat sebelumnya, dia ingat sekarang.” Memperlambat penyakit memungkinkan mereka untuk terus bepergian, dan untuk John, tetap bermain golf.

John sekarang sedang menguji cara yang lebih nyaman untuk memberikan lecanemab, dengan injeksi otomatis yang diberikan Ann di perutnya seminggu sekali di rumah alih-alih infus IV dua kali sebulan di Klinik Cleveland, tempat dia menjadi bagian dari penelitian. Eisai mengatakan perusahaan berencana untuk melaporkan hasil injeksi sendiri pada akhir tahun.

John tidak pernah ragu untuk menjadi sukarelawan, dan mengatakan “berpartisipasi dalam uji coba adalah sesuatu yang kami berdua nantikan.” Dengan persetujuan lecanemab, dia dan Ann mulai menghargai apa arti keputusan itu bagi pasien Alzheimer. “Saya rasa kami tidak mengerti apa yang akan dihasilkan darinya,” kata Ann. “Tapi semakin kita berada di dalamnya, semakin kita mendapat dampaknya. Ini luar biasa.”

Hubungi kami di [email protected].